Acetilcolina (ACh) a fost prima moleculă care a fost identificată ca neurotransmițător. Zonele colinergice și colinoceptive, atât în sistemul nervos central, cât și în cel periferic, au fost bine documentate. S-a descris faptul că acetilcolina controlează, în timpul embriogenezei, proliferarea celulară, precum și supraviețuirea și diferențierea neuronilor și a celulelor gliale. La adult, acetilcolina și receptorii săi sunt distribuiți în multe alte țesuturi decât în sistemul nervos. Mai recent, au fost propuse noi roluri fiziologice în țesuturile neuronale și neuronale pentru ACh, precum și posibila sa implicare în diferite patologii. Nivelurile alterate de ACh sau modificarea expresiei și funcției receptorilor, în anumite zone ale sistemului nervos, au fost descrise în mai multe boli neurodegenerative, cum ar fi Alzheimer, Parkinson și Huntington, precum și în tulburări psihiatrice, cum ar fi schizofrenia. În mod frecvent, dizabilitățile cognitive, comportamentale și motorii proprii care caracterizează aceste patologii sunt corelate cu disfuncția circuitului colinergic. Mai mult, implicarea ACh ca modulator al inflamației, în interiorul și în afara sistemului nervos, a sugerat că funcțiile sale alterate ar putea reprezenta un mecanism patogenetic suplimentar care influențează negativ rezultatul bolii, așa cum s-a sugerat recent în scleroza multiplă. Prezenta recenzie se va concentra pe identificarea relației cauză/efect care poate explica disfuncția colinergică în mai multe afecțiuni ale sistemului nervos. În plus, vor fi discutate posibilele noutăți terapeutice, inclusiv inhibitorii de colinesterază, agoniștii și antagoniștii muscarinici și terapia genetică.