Evaluarea siguranței pe termen lung a ACE-…031 la subiecții cu distrofie musculară Duchenne

Care este scopul studiului?

Scopul acestui studiu este de a vedea dacă ACE-031 este sigur și bine tolerat la copiii cu distrofie musculară Duchenne. Studiul va caracteriza efectele pe termen lung ale ACE-031 asupra forței musculare, funcției musculare, funcției pulmonare și calității vieții. Acest studiu este o continuare a unui studiu clinic anterior care a analizat siguranța ACE-031 pe o perioadă scurtă de timp. Acest studiu este încă în curs de desfășurare și de recrutare, iar rezultatele nu au fost încă publicate.

ACE-031 a fost dezvoltat pentru a ajuta la tratarea slăbiciunii și deteriorării musculare, un simptom al multor boli neuromusculare, inclusiv distrofia musculară. ACE-031 acționează prin blocarea acțiunii anumitor proteine din organism, cum ar fi mio-statina, care funcționează ca niște „frâne” naturale pentru a limita creșterea și dimensiunea mușchilor. Atunci când aceste substanțe sunt împiedicate să acționeze asupra celulelor musculare de către ACE-031, mușchiul este capabil să crească mai mare și mai puternic. Se speră că ACE-031 va ajuta la menținerea sau îmbunătățirea mușchilor la pacienții cu distrofie musculară.

Acest studiu de fază 2 va analiza tratamentul pe parcursul a 24 de săptămâni, pacienții urmând să primească o doză de ACE-031 la fiecare două sau patru săptămâni. Cel mai important scop al acestui studiu este de a monitoriza siguranța și tolerabilitatea pe termen lung a ACE-031 la pacienți și de a măsura cât de bine este gestionată molecula de către organism. Cu toate acestea, se vor face, de asemenea, unele măsurători pentru a căuta orice modificări potențiale ale mărimii și forței musculare.

Cine poate fi implicat în acest studiu?

Acest studiu este destinat băieților de patru ani sau mai mari care au fost diagnosticați cu distrofie musculară Duchenne. Un pacient poate participa numai dacă a fost invitat și a fost tratat în cadrul studiului clinic anterior ACE-031 (număr de studiu NCT01099761)

Participanții pot fi incluși în studiu numai dacă și-au continuat tratamentul cu steroizi în aceeași doză și program de la studiul ACE-031 anterior. Dacă urmează să fie supuși unei intervenții chirurgicale pe parcursul studiului sau dacă au alte probleme medicale considerate incompatibile cu acest studiu, atunci nu vor putea fi înscriși.

Se vor recruta maximum 76 de pacienți.

Ce se întâmplă în timpul studiului?

Pacienții care intră în studiu vor fi repartizați într-unul dintre cele patru grupuri, fiecare dintre acestea primind doze diferite de ACE-031. Li se va administra o injecție de ACE-031 fie la fiecare 2 săptămâni (13 doze), fie la fiecare 4 săptămâni (7 doze). Rezultatele vor fi măsurate pe parcursul a 24 de săptămâni.

Siguranța și tolerabilitatea ACE-031 vor fi monitorizate. De asemenea, se va ține o evidență detaliată a tot ceea ce ar putea fi un efect secundar al tratamentului.

Unde se desfășoară studiul?

Acest studiu se desfășoară în șase până la opt locații de studiu din Canada. Sediul coordonator se află la London Health Sciences Centre din Ontario Canada.

În cele mai multe circumstanțe, pentru ca cineva să participe la un studiu clinic, trebuie să locuiască în apropierea echipei de persoane care efectuează cercetarea, deoarece trebuie să fie monitorizat îndeaproape.

Cum ar putea beneficia pacienții de rezultatele studiului?

Se speră că ACE-031 poate ajuta la încetinirea sau prevenirea unei părți din deteriorarea musculară care apare în cazul distrofiei musculare Duchenne.

Acest studiu va fi efectuat pe o perioadă mai lungă de timp decât studiul anterior cu ACE-031 și va începe să răspundă la întrebările dacă ACE-031 este eficient pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne și dacă este sigur pentru un tratament pe termen mai lung.

Rezultatele acestui studiu vor determina dacă este sigur și mai eficient să se administreze ACE-031 la fiecare două săptămâni sau la fiecare patru săptămâni, ceea ce va ajuta la definirea celei mai bune doze de ACE-031 care să fie folosită în studiile viitoare.

Detalii de contact:

Cine finanțează acest studiu?

• Acceleron Pharma, Inc

Numele oficial al studiului:

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Numărul studiului:

NCT01239758

Detalii suplimentare ale studiului:

Pentru mai multe informații despre studiu și informații detaliate despre includere și excludere, vă rugăm să faceți clic pe link-ul de mai jos. Uneori, aceste detalii pot fi destul de tehnice. Dacă aveți întrebări, vă rugăm să le discutați cu medicul dumneavoastră sau să contactați organizatorii studiului clinic.

Informații de fond și link-uri conexe:

Scopul acestui studiu este de a vedea dacă ACE-031 este sigur și bine tolerat la copiii cu distrofie musculară Duchenne. Studiul va caracteriza efectele pe termen lung ale ACE-031 asupra forței musculare, funcției musculare, funcției pulmonare și calității vieții. Acest studiu este o continuare a unui studiu clinic anterior care a analizat siguranța ACE-031 pe o perioadă scurtă de timp. Acest studiu este încă în curs de desfășurare și de recrutare, iar rezultatele nu au fost încă publicate.

ACE-031 a fost dezvoltat pentru a ajuta la tratarea slăbiciunii și deteriorării musculare, un simptom al multor boli neuromusculare, inclusiv distrofia musculară. ACE-031 acționează prin blocarea acțiunii anumitor proteine din organism, cum ar fi mio-statina, care funcționează ca niște „frâne” naturale pentru a limita creșterea și dimensiunea mușchilor. Atunci când aceste substanțe sunt împiedicate să acționeze asupra celulelor musculare de către ACE-031, mușchiul este capabil să crească mai mare și mai puternic. Se speră că ACE-031 va ajuta la menținerea sau îmbunătățirea mușchilor la pacienții cu distrofie musculară.

Acest studiu de fază 2 va analiza tratamentul pe parcursul a 24 de săptămâni, pacienții urmând să primească o doză de ACE-031 la fiecare două sau patru săptămâni. Cel mai important scop al acestui studiu este de a monitoriza siguranța și tolerabilitatea pe termen lung a ACE-031 la pacienți și de a măsura cât de bine este gestionată molecula de către organism. Cu toate acestea, se vor face, de asemenea, unele măsurători pentru a căuta orice modificări potențiale ale dimensiunii și forței musculare.