Vad är ett accelererat godkännande?
Ett program från FDA som gör det möjligt att tidigare godkänna läkemedel som behandlar allvarliga eller livshotande tillstånd och som fyller ett medicinskt behov. Accelererade godkännanden förlitar sig på mätning av surrogatendpunkter som ett mått på den kliniska nyttan för patienterna. Läkemedel som uppfyller standarden för traditionellt godkännande är inte berättigade till accelererat godkännande.
När används accelererat godkännande?
Accelererat godkännande används när ett sjukdomsförlopp är långt och mätning av den kliniska nyttan skulle kräva avsevärd tid. Exempel är läkemedel som används för att behandla vissa cancerformer eller hiv-infektioner där en effekt på tumörtillväxt eller virusbelastning kan påvisas snabbt, men effekten på överlevnad är långsiktig på grund av det typiska sjukdomsförloppet.
Ett annat scenario där accelererat godkännande används är akuta sjukdomar där det skulle krävas en stor studie för att visa klinisk nytta på grund av att händelsen är sällsynt, men där det finns ett surrogatmått tillgängligt som kan användas i en mycket mindre och därmed snabbare studie.
Vilka risker är förknippade med påskyndat godkännande?
De huvudsakliga riskerna med påskyndat godkännande är:
- Surrogate endpoints används eftersom de antas förutsäga klinisk nytta. Om så inte skulle vara fallet utsätts patienterna för läkemedel som i slutändan inte ger någon klinisk nytta.
- Kortare, färre och mindre kliniska prövningar resulterar i mindre information om sällsynta eller fördröjda biverkningar.
Vilka läkemedel kvalificerar sig för accelererat godkännande?
Dessa risker är anledningen till att det påskyndade godkännandet är begränsat till läkemedel som visar en effekt på en endpoint som med rimlig sannolikhet kan förutsäga klinisk nytta och som uppfyller följande krav:
- Behandla allvarliga tillstånd
- Ge en meningsfull terapeutisk fördel jämfört med befintliga behandlingar
Vilka villkor gäller för att erhålla påskyndat godkännande?
Läkemedel som beviljas påskyndat godkännande måste uppfylla samma effektivitets- och säkerhetsnormer som läkemedel som genomgår ett traditionellt godkännande. Grunden för FDA:s godkännande är att det är ”rimligt troligt att surrogatendpunkten kan förutsäga den avsedda kliniska nyttan”. Detta beslut är en bedömning baserad på biologisk rimlighet och kliniska data som visar detta samband. Eventuella farhågor om förhållandet mellan surrogatmåttet och den kliniska nyttan löses i studier efter godkännandet.
Det företag som ansöker om påskyndat godkännande måste dessutom uppfylla följande villkor:
- Inlämna kopior av allt reklammaterial som kommer att användas
- Utföra bekräftande studier efter marknadsföringen för att verifiera den förväntade kliniska effekten.
Ett företag som planerar att ansöka om påskyndat godkännande bör inleda diskussioner med FDA:s granskningsavdelning under utvecklingen och tillhandahålla data som stöder användningen av den valda surrogatmåttpunkten samt de planerade bekräftande försöken.
Kan ett påskyndat godkännande dras tillbaka?
Ja, FDA kan återkalla ett påskyndat godkännande av följande skäl:
- Den kliniska nyttan kan inte påvisas i en prövning
- Läkemedlet visar sig inte vara effektivt eller säkert baserat på annan bevisning
- Post-godkännandeprövningar genomförs inte med nödvändig grad av vederbörlig aktsamhet av den sökande
- Det ansökande företaget sprider falsk eller vilseledande information om produkten.
Den europeiska motsvarigheten till det amerikanska påskyndade godkännandet är det villkorade godkännande för försäljning som beviljas av Europeiska läkemedelsmyndigheten.