Allmän information
AGRYLIN (anagrelide HCI) är det första läkemedlet som är godkänt för behandling av essentiell trombocytemi, ett livshotande tillstånd som kännetecknas av förhöjt antal blodplättar. Detta tillstånd resulterar i en onormalt hög förekomst av biverkningar i samband med trombos (blodpropp), inklusive hjärtinfarkt och stroke. AGRYLIN är indicerat för behandling av essentiell trombocytemi för att minska det förhöjda antalet blodplättar och risken för trombos. Associerade symtom förbättras också.
Intills har icke-godkända terapier använts för att behandla för höga trombocytantal, men de har tydliga nackdelar som inkluderar: leukopeni (minskning av vita blodkroppar), anemi (minskning av röda blodkroppar) och i vissa terapier misstänktleukemogenes (utveckling av leukemi). På grund av dessa potentiellt allvarliga biverkningar har kliniker varit särskilt tveksamma till att behandla unga vuxna med icke godkända terapier.
Däremot ger AGRYLIN vid terapeutiska doser inte upphov till betydande förändringar i antalet vita eller röda blodkroppar och har inte visat sig vara leukemogent. Läkemedlets märkning ger riktlinjer för behandling av asymtomatiska unga vuxna med essentiell trombocytemi.
Kliniska resultat
Totalt 551 patienter med essentiell trombocytemi behandlades med AGRYLIN i tre kliniska prövningar. De vanligast rapporterade biverkningarna av AGRYLIN var milda och självbegränsande och omfattade huvudvärk, hjärtklappning, diarré och buksmärta. 2 300 patienter i USA har fått läkemedlet inom ramen för ett medmänskligt protokoll.