Nyttor och nackdelar
Kommittén var enig om, baserat på sin kunskap, att riskerna och fördelarna med alla behandlingar bör diskuteras med varje person innan behandlingen inleds och specifika behandlingsmål fastställs. När det gäller potentiellt positiva eller negativa effekter av ökad tonus framhöll kommittén att målen måste fastställas tydligt och att detta också bör ingå i diskussioner i det multidisciplinära teamet för att bedöma potentiella funktionsförändringar. Detta skulle också leda till ett bättre gemensamt beslutsfattande och ge information om bedömningen av om behandlingarna är effektiva eller inte.
Med utgångspunkt i sin erfarenhet diskuterade kommittén att förhållandet mellan spasticitet och dystoni inte alltid är tydligt för hälso- och sjukvårdspersonalen och att en bättre kunskap om detta skulle leda till ett mer effektivt gemensamt beslutsfattande. För att belysa komplexiteten hos tillstånd med onormal muskeltonus beslutade de därför att beskriva att vuxna med cerebral pares kan ha både spasticitet och dystoni, och att symtomens svårighetsgrad kan variera.
Kommittén var utifrån sin erfarenhet och expertis enig om att det finns ett antal faktorer som kan bidra till, eller förvärra, både spasticitet och dystoni. De lyfte fram de faktorer som oftast förknippas med spasticitet eller dystoni och som inte alltid erkänns som sådana. Att identifiera och åtgärda dessa förbättrar effektiviteten av en multidisciplinär behandlingsstrategi för spasticitet genom att fokusera behandlingsplanen (till exempel om spasticitet förvärras av trycksår eller förstoppning bör en behandlingsplan först ta itu med dessa faktorer).
Med utgångspunkt i sin erfarenhet och sakkunskap ansåg kommittén att behandling av både spasticitet och dystoni kan minska smärta och förbättra sömnen, har en inverkan på den motoriska funktionen och kan förbättra livskvaliteten. Skillnaden mellan spasticitet, frivilligt motstånd och kontrakturer kräver en noggrann bedömning och det kan vara omöjligt att skilja dem åt vid en bedömning, eller förrän behandling inleds när rörelsen är allvarligt begränsad. Kommittén diskuterade att såväl spasticitet som dystoni kan ha en positiv inverkan på den motoriska funktionen. Vissa personer med cerebral pares använder sig funktionellt av sin ökade muskeltonus till följd av spasticitet och dystoni, till exempel för att hjälpa dem att gå. För dessa personer kan minskad spasticitet eller dystoni ha en negativ inverkan på vissa motoriska funktioner, t.ex. förlust av deras förmåga att förflytta sig självständigt. Svår spasticitet kan dock också ha en negativ inverkan på den motoriska funktionen eftersom ökad muskeltonus kan begränsa funktionen. Kommittén rekommenderade utifrån sin erfarenhet ett stegvis tillvägagångssätt för interventioner mot spasticitet, beroende på tolerabilitet och effektivitet.
Som beskrivits ovan bör detta börja med icke-farmakologiska interventioner som tar itu med de bidragande eller förvärrande faktorerna och som innefattar ett program för fysisk hantering (som behandlas i evidensgranskningsdokument D2 om fysisk funktion).
För förskrivning av enteralt (oralt eller via sond) baclofen i primärvård/kommunalvård erkände kommittén att även om ingen direkt evidens för vuxna identifierades, fanns det evidens för effektiviteten av enteralt baclofen hos barn och ungdomar. Det fanns till exempel bevis från randomiserade kontrollerade studier på barn som fick enteralt baclofen som visade att det fanns förbättringar av muskelspasmer (minskad tonus i nedre extremiteterna samt övre muskelgrupper – se NICE:s riktlinje Spasticity in under 19s, CG145, 2016). De var medvetna om potentiella biverkningar av oralt baclofen, inklusive illamående och sömnighet, men dessa var vanligtvis tolerabla. Kommittén beslutade att dessa resultat kunde extrapoleras till vuxna med cerebral pares eftersom de farmakokinetiska och farmakodynamiska egenskaperna skulle vara liknande hos vuxna. De enades därför om att detta skulle vara det minst invasiva effektiva alternativet för vuxna. Eftersom det saknades direkta bevis beslutade de dock att utfärda en svag rekommendation för enteral användning av denna intervention.
Kommittén tog hänsyn till de svaga bevisen som rörde användningen av diazepam för att behandla spasticitet hos vuxna med cerebral pares. Det fanns evidens av mycket låg kvalitet för ett antal biverkningar (t.ex. dåsighet, kräkningar och buksmärtor) som rapporterades av personer som fick diazepam. Även om kommittén inte hade något större förtroende för bevisen, enades den om att sådana biverkningar relaterade till diazepam stämde överens med den kliniska erfarenheten tillsammans med de kända problemen med tolerans och beroende. De beslutade därför att inte rekommendera diazepam för behandling av spasticitet hos vuxna med cerebral pares. På grundval av deras erfarenhet och sakkunskap och bevis för vissa fördelar hos barn och ungdomar (i NICE-riktlinjen Spasticity in under 19s: management NICE guideline) diskuterades också att diazepam kan ha kortsiktiga fördelar i samband med smärt- och ångestlindring, särskilt i akuta situationer, där biverkningarna på medvetandenivån och andningen kan övervakas hos sårbara patienter, eller i livets slutskede. Kommittén var enig om att rutinmässig långtidsanvändning av diazepam vid behandling av spasticitet bör avrådas, men att det finns exceptionella omständigheter där det kan ha en kortsiktig fördel.
Kommittén var medveten om allvarliga symtom, såsom livshotande kramper, förvirring och hallucinationer, som är förknippade med ett snabbt tillbakadragande av enterala muskelavslappnande medel, och rekommenderade därför ett avsmalnande tillbakadragande för att minimera denna risk. Baserat på sin erfarenhet och kunskap framhöll kommittén att detta gradvisa tillbakadragande är särskilt viktigt när enterala muskelavslappnande medel har tagits i över två månader eller när den ordinerade dosen är hög.
Reglering av remiss till, eller diskussion med, en tonus- eller spasticitetshanteringstjänst för ytterligare farmakologiska alternativ, det fanns ingen evidens för effektiviteten och säkerheten hos andra enterala farmakologiska alternativ. Därför beslutade kommittén att vuxna med cerebral pares och spasticitet som inte tolererar enteralt baclofen, eller för vilka det är ineffektivt, ska hänvisas till en tonusbehandlingstjänst. Kommittén rekommenderade att beslut om eventuella ytterligare farmakologiska behandlingar endast bör fattas efter remiss till sådana specialisttjänster för tonusbehandling på grund av antalet behandlingsrelaterade biverkningar.
Baserat på sin expertis och erfarenhet rekommenderade kommittén att botulinumtoxin A endast bör användas för fokal spasticitet i ett begränsat antal muskler för att säkerställa effektivitet och minimera biverkningarna, eftersom det är en neurotoxisk substans. Kommittén höll med om att hälso- och sjukvårdspersonal inom sådana tjänster med hjälp av sin kliniska bedömning kan skräddarsy andra alternativ (potentiella icke-farmakologiska alternativ – se dokument A2 för evidensgranskning) med hänsyn till riskerna och fördelarna i förhållande till behoven och målen för den enskilde vuxne med cerebral pares och spasticitet.
På grund av det begränsade bevismaterialet gjorde kommittén en forskningsrekommendation om hur man ska injicera botulinumtoxin A. Detta är viktigt eftersom en noggrann placering av intramuskulärt botulinumtoxin A behövs för att säkerställa effektiviteten och för att undvika biverkningar. Lokalisering av muskler som ska injiceras kan åstadkommas med muskelstimulering, elektromyografisk (EMG) signal eller ultraljud som stöd för anatomisk kunskap. Dessa tekniker kräver utrustning och utbildning i användning av utrustningen och tolkning av resultaten. Användning av ultraljud kan kräva närvaro av en ultraljudsläkare eller radiolog utöver den kliniker som ger injektionen. Ytterligare forskning skulle därför kunna ge viktig information om den jämförande effektiviteten av dessa tekniker.