Forskning om jämförande effektivitet: Grundläggande för insatser för värde i hälso- och sjukvården :: Altarum – Healthcare Value Hub

Research Brief | No. 42 | June 2020

Comparative Effectiveness Research: Grundläggande för insatser för värdefull hälso- och sjukvård

En högvärdig, patientcentrerad hälso- och sjukvård som är rättvis, effektiv och ger enhetligt höga hälsoresultat kräver goda bevis. Forskning om jämförande effektivitet (Comparative Effectiveness Research, CER) utgör en viktig del av bevisningen genom att jämföra effektiviteten hos alternativa medicinska behandlingar och därigenom hjälpa vårdgivare, betalare och patienter att avgöra vilka behandlingsmetoder som är bäst.

Alarmande nog är majoriteten av vår vård inte baserad på CER. År 2009 uppskattade Institute of Medicine att mer än hälften av de behandlingar som ges inte har tydliga bevis på effektivitet.1 På samma sätt konstaterade Clinical Evidence, ett projekt inom British Medical Journal, att man inte visste mycket om effektiviteten hos nästan 50 procent av 3 000 medicinska behandlingar som hade varit föremål för randomiserade kontrollerade studier (RCT).2

En ökad finansiering av CER, tillsammans med att få studieresultaten att omsättas i praktiken, skulle kunna leda till att vi använder våra sjukvårdspengar på ett mer effektivt sätt. Mer klarhet om vilka behandlingar som fungerar bäst – och för vilka typer av patienter – skulle kunna skapa potential för att flytta pengar till dessa interventioner och bort från mindre effektiva behandlingar. Men bättre finansiering av CER räcker inte i sig – att öka både användningen av CER i klinisk praxis och spridningen av resultaten är avgörande för att minska slöseriet, bromsa utgiftsökningen och förbättra resultaten.

Vad är jämförande effektivitetsforskning?

Sammanfattande effektivitetsforskning svarar på frågor om effektiviteten hos alternativa medicinska behandlingar och kan ta sig många former, t.ex:

• systematiska litteraturgenomgångar,
• skapande av stora forskningsdatabaser,
• prospektiva register och kohortstudier samt
• randomiserade kontrollerade prövningar.

Förutom data om jämförande effektivitet som erhålls från prövningar använder forskarna även real world evidence (RWE) för att jämföra effekterna av olika interventioner. Dessa uppgifter samlas i allmänhet in i elektroniska patientjournaler (EHR) och kan ge insikter om hur behandlingar fungerar hos olika patienter. I en sådan studie om fetma användes till exempel RWE för att jämföra gastric bypass, sleeve gastrectomy och förfaranden med justerbart magband, utöver data från prövningar.3

RWE kan vara ett bra komplement till RCT:er, särskilt eftersom de patienter som deltar i RCT:er vanligtvis är friskare och yngre jämfört med den allmänna patientpopulationen. RWE-analyser med hjälp av patientregister och administrativa data kan också utföras till låg kostnad jämfört med data som samlas in i kliniska miljöer.4 Dessutom är socioekonomiskt missgynnade patienter och rasistiska och etniska minoriteter underrepresenterade i RCT:er, medan data som samlas in från EHR:er representerar en mer diversifierad uppsättning patienter.

Experter tror att användningen av RWE kan bidra till att minska ”gapet mellan effektivitet och ändamålsenlighet”, vilket återspeglar skillnaden mellan en interventions effekter i RCT:er och i praktiken i verkligheten.5 Det återstår dock hinder för att använda RWE i CER. Även om användningen av EHR har ökat, hindrar bristen på interoperabilitet, dvs. förmågan att utbyta data med och använda data från andra system, patientdata från att flöda mellan forsknings- och vårdmiljöer.6

Misslyckandet med CER undergräver värdebaserade metoder inom hälso- och sjukvården

Vårt hälso- och sjukvårdssystem rör sig stadigt i riktning mot att stimulera kvalitet och förbättra jämlikheten. Bristen på tydliga behandlingsbevis undergräver vår förmåga att förbättra hur vårt hälso- och sjukvårdssystem fungerar – vilket bidrar till behandlingsvariation, slöseri och stora skillnader i kostnader och resultat i hela landet. Tillförlitliga CER är grundläggande för viktiga verksamheter som syftar till att få vårt hälso- och sjukvårdssystem att fungera bättre, t.ex:

• skapa evidensbaserade riktlinjer för vårdgivare;
• utforma beslutshjälpmedel för att underlätta delat beslutsfattande för patienter och vårdgivare;7
• upprätta betalningsregler inom ramen för värdebaserade betalningsmetoder för vårdgivare;8
• utforma förmåner för hälsoplaner som följer principerna för värdebaserad förmånsutformning;9 och
• mätning av leverantörernas kvalitet.

Stigande investeringar i CER

Under 2008 ägnade USA bara 1 procent av sjukvårdsutgifterna åt att lära sig vad som fungerar bäst, för vem och under vilka omständigheter.10 Som jämförelse kan nämnas att 10 procent av sjukvårdsutgifterna kan vara utgifter för överbehandling och vård av lågt värde.11

Under nästan två decennier har utgifterna för CER ökat, men inte tillräckligt för att stävja slöseri med sjukvårdsutgifter. År 2003 utökade Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act Agency for Healthcare Research Quality’s (AHRQ) ansvar att genomföra CER genom att skapa Effective Health Care Program.12 År 2009 släppte Institute of Medicine en stor rapport med detaljerade prioriteringar för CER. Senare samma år godkände American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) 1,1 miljarder dollar för att finansiera CER.13 År 2010 godkände kongressen Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) för att finansiera CER som engagerar patienter och andra intressenter under hela forskningsprocessen som en del av Affordable Care Act (ACA). Enligt den bemyndigande lagstiftningen är ”institutets syfte att hjälpa patienter, kliniker, inköpare och beslutsfattare att fatta välgrundade hälsobeslut genom att främja kvaliteten och relevansen hos bevisen för hur sjukdomar, störningar och andra hälsotillstånd kan förebyggas, diagnostiseras, behandlas, övervakas och hanteras på ett effektivt och lämpligt sätt genom forskning och evidenssammanställning”. År 2020 hade PCORI investerat nästan 2,6 miljarder dollar i mer än 700 patientcentrerade CER-studier14 (se ruta nedan). Även om USA har ökat sina investeringar i CER räcker det inte med enbart forskning för att minska slöseri, begränsa kostnadsökningen och förbättra resultaten.

Exempel

En PCORI-finansierad studie om diabetesbehandlingar visade att det inte fanns några statistiskt signifikanta skillnader mellan icke insulinbehandlade diabetiker av typ 2 som utförde egenkontroll och de som inte gjorde det.15 Under fem år skulle ett upphörande av egenkontroll i denna population spara mer än 12 miljarder dollar i sjukvårdskostnader.16 Dessa besparingar är dock beroende av att alla berättigade patienter inte testar sitt blodsocker dagligen.

Incentivating Adoption of CER

Enbart att genomföra CER sparar inte nödvändigtvis pengar eller leder till bättre resultat. Även med en evidensbas på plats kan det ibland ta upp till 17 år innan studieresultaten omsätts i praktiken17 (se ruta nedan). Studier har visat att spridning av resultat via riktlinjer för klinisk praxis ledde till inledande ökningar av användningen av effektiva terapier. Mindre effektiva behandlingar ersatte dock inte effektivare behandlingar som vårdstandard, vilket eventuellt indikerar ett behov av ekonomiska och icke-ekonomiska incitament för vårdgivare.18

Även enkla protokoll som att kräva att läkaren motiverar medicinsk nödvändighet eller att skapa checklistor för att påminna vårdgivare om att förskriva vissa mediciner kan ha en betydande inverkan på resultaten. Intermountain Healthcare införde en checklista som rekommenderar läkare att förskriva en viss typ av hjärtmedicin efter att CER-studier visat på effektivitet. Detta enkla protokoll minskade antalet dödsfall på grund av hjärtsvikt med 23 procent och sparade 3,5 miljoner dollar per år.20

Exempel

En RCT som jämförde diuretika, ACE-hämmare (Angiotensin Converting Enzyme), kalciumkanalblockerare och alfablockerare för behandling av högt blodtryck visade att diuretika var effektivare än alternativa behandlingar, förutom att de var billigare. Tyvärr hade dessa resultat mycket liten effekt på förskrivningsmönster.19

Finansiella incitament

Beslut om täckning, utformning av förmåner och betalning av leverantörer kan påverka takten i införandet. Hemligheten kan ligga i att ändra vårt sätt att betala för vård (se ruta nedan). Betalare skulle till exempel kunna erbjuda bonusbetalningar till leverantörer som levererar kliniskt effektiva behandlingar.21 Andra strategier bygger på täckningsbeslut, som att använda stegvis behandling för att uppmuntra användningen av vissa behandlingar framför andra eller värdebaserade försäkringsutformningar som begränsar täckningen eller ökar kostnadsdelningen för behandlingar som inte har visat klinisk nytta. Kritiker varnar dock för att dessa strategier kan uppfattas som en begränsning av tillgången till vård.22

Förutom att ändra omfattningen av de behandlingar som omfattas kan betalarna ändra sin ersättningspolicy med hjälp av resultaten från CER. Om en behandling till exempel ger bevis för överlägsen klinisk effektivitet kan Medicare betala leverantörerna baserat på vanlig prissättning, medan de som ger otillräckliga bevis kan betalas via dynamisk prissättning. Med andra ord skulle betalningarna fastställas i enlighet med de nuvarande formlerna för kostnads-plus-ersättning, som innefattar förutbestämda marginaler, och omprövas efter tre år. Om behandlingen fortfarande inte kan påvisa kliniska fördelar skulle betalningen sänkas till Medicares ersättningsnivåer för ett relevant alternativt alternativ.23 Efter att Medicare fastställde högre ersättningsnivåer för intensitetsmodulerad strålbehandling än för tredimensionell behandling övergav till exempel leverantörer runt om i landet den konventionella tredimensionella behandlingen.24

Exempel

Läkarengagemang och ekonomiska incitament ledde till att tidiga elektiva förlossningsinduktioner (före vecka 39 av en graviditet) avskaffades efter att American College of Obstetricians and Gynecology konstaterat att tidiga induktioner leder till dåliga utfall, bland annat ökad inskrivning på neonatala intensivvårdsavdelningar (NICU) och ökad användning av respiratorer. Intermountain samarbetade med SelectHealth för att upphöra att betala för icke-medicinskt indicerade förlossningar före 39 veckor. Kliniska ledare höll möten för att få stöd för målet att avskaffa alla tidiga elektiva induktioner. SelectHealth skapade också ett program för nya mödrar med inriktning på att tillhandahålla hjälp och utbildning före födseln.25 Som ett resultat sjönk tidiga elektiva induktioner från 28 procent av alla elektiva induktioner till noll procent och resulterade i kortare förlossningstider, färre kejsarsnitt och kostnadsbesparingar på 2,5 miljoner dollar per år.

Non-finansiella incitament

Non-finansiella incitament kan också driva på antagandet av CER-resultat. Dessa kan fokusera på jämförelser med jämnåriga, erkännande av jämnåriga, undanröjande av hinder och tillhandahållande av institutionellt stöd och ledarskap.26 Att utbilda vårdgivare och läkarstudenter är nyckeln till att få CER-resultat i praktiken.

CER kan lyfta fram tjänster som kan vara bättre för vissa patienter, vilket leder till ett mer personligt tillvägagångssätt. Behandlingsbeslutet är dock inte enbart vårdgivarens sak att fatta. Patient shared decision-making (PSDM) är en process som sträcker sig längre än traditionellt informerat samtycke inom hälso- och sjukvården – det är en interpersonell, ömsesidigt beroende process där vårdgivare och patienter samarbetar för att fatta beslut om den vård som patienterna får. Delat beslutsfattande återspeglar inte bara medicinska bevis och vårdgivarnas kliniska expertis, utan även patienternas och deras familjers unika preferenser och värderingar. Det finns starka bevis för att PSDM förbättrar resultaten och ökar patienternas och läkarnas tillfredsställelse, och bör bli vårdstandard.27 För att patienterna ska kunna vara delaktiga i sina vårdbeslut måste det dock finnas bevis för att jämföra behandlingarnas effektivitet och uppgifter om hur en specifik patient kan reagera på olika behandlingar.28

Effektivt utnyttjande av CER-resultat kan sträcka sig längre än till vårdgivar- och patientfokuserade insatser. Forskning från Alliance of Community Health Plans (ACHP) visade att samarbetet mellan hälsoplaner, läkare och samhällen påskyndade införandet av evidensbaserad vård. ACHP har lyft fram bästa praxis för att påskynda införandet.29

Slutsats

Otillräckliga investeringar i forskning om jämförande effektivitet undergräver vårt lands ansträngningar att producera bättre värde och mer rättvisa resultat från vårt hälso- och sjukvårdssystem. Bevis om vilka behandlingar som fungerar bäst – och för vilka typer av patienter – utgör grunden för våra insatser för värdebaserad ersättning till leverantörer, patientdelat beslutsfattande, kvalitetsmätning och mycket annat.

Ökade, riktade investeringar i CER är avgörande för att uppnå ett högvärdigt, patientcentrerat hälso- och sjukvårdssystem. Det är troligt att dessa investeringar kommer att ”betala tillbaka” i form av framtida besparingar och bättre resultat. CER:s effekt beror dock också till stor del på att resultaten kommer in i vårdgivarnas behandlings- och förskrivningsrutiner. Lyckligtvis kan forskning som belyser strategier som leder till effektiv spridning av CER-resultat visa vägen. En rad olika finansiella och icke-finansiella incitament kan användas för att påverka leverantörernas beteende och främja införandet av evidensbaserad vård.

Anteckningar

1. National Academies of Sciences, Engineering and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).

2. Kliff, Sarah, ”Surprise! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work”, Washington Post (24 januari 2013).

3. McTigue, Kathleen M., et al., ”Comparing the 5-Year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study”, JAMA, Vol. 155, No. 5 (mars 2020).

4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders och Kelly H. Zou, ”Real World Data: an Opportunity to Supplement Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making”, Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (juli 2018).

5. Blumenthal, Daniel M., et al., ”Real-World Evidence Complements Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making”, Health Affairs Blog (27 september 2017).

6. Becker’s Hospital Review, ONC to Congress: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain, (Tillgänglig den 3 juni 2020).

7. Staren, Dakota och Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (maj 2019).

8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (Tillgänglig den 3 juni 2020).

9. Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (Tillgänglig den 3 juni 2020).

10. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine (2009).

11. Berwick, Donald M. och Andrew D. Hackbarth, ”Eliminating Waste in U.S. Health Care”, JAMA, Vol. 307, No. 14 (11 april 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad och Natasha Parekh, ”Waste in the U.S. Health Care System: Estimated Costs and Potential for Savings”, JAMA, Vol. 322, No. 15 (7 oktober 2019).

12. Price-Haywood, Eboni G., ”Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers”, Ochsner Journal, Vol. 15, No. 2 (juni 2015).

13. Harrington, Scott E. och Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15 januari 2011).

14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Pressmeddelande (2 mars 2020).

15. Young, Laura A., et al, ”Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients with Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: A Randomized Trial”, JAMA Internal Medicine, Vol. 177, No. 7 (juli 2017).

16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (Tillgänglig den 3 juni 2020).

17. Alliance of Community Health Plans, faktablad: Accelerating Adoption of Evidence-Based Care: Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).

18. Gibson, Teresa B., et al., ”Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice”, American Journal of Managed Care, Vol. 20, No. 6 (juni 2014).

19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, CA (2009).

20. Bernstein, Jeffrey, Fakta om forskning om jämförande effektivitet: How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (juli 2009).

21. Hussey (2009).

22. Ibid.

23. Pearson, Steven D. och Peter B. Bach, ”How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement”, Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (oktober 2010).

24. Ibid.

25. Alliance of Community Health Plans, Eliminate Inappropriate Early Inductions: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (Tillgänglig den 3 juni 2020).

26. Mer information om dessa typer av incitament finns i vår forskningsrapport Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (februari 2018).

27. Staren (maj 2019).

28. Se till exempel den här studien där man jämför förfarandena Roux-en-Y gastric bypass, sleeve gastrectomy och adjustable gastric banding. Även om sleeve gastrectomy har blivit standardbehandling, fanns det före studien inga långtidsdata som jämförde gastric bypass och sleeve gastrectomy. Forskarna fann att gastric bypass-operationen fungerade mycket bättre när det gällde återfall i diabetes, även om båda ingreppen fungerade på liknande sätt när det gällde återfall i diabetes. Arterburn, David, et al., ”Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study”, Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (Dec. 4, 2018).

29. Alliance of Community Health Plans (2018).