Utvärdering av den långsiktiga säkerheten för ACE-031 hos personer med Duchennes muskeldystrofi

Vad är syftet med prövningen?

Syftet med denna studie är att se om ACE-031 är säkert och tolereras väl hos barn med Duchennes muskeldystrofi. Studien kommer att karaktärisera de långsiktiga effekterna av ACE-031 på muskelstyrka, muskelfunktion, lungfunktion och livskvalitet. Studien är en fortsättning på en tidigare klinisk studie där man undersökte säkerheten hos ACE-031 under en kortare tidsperiod. Denna studie pågår fortfarande och rekryterar och resultaten har ännu inte offentliggjorts.

ACE-031 har utvecklats för att hjälpa till att behandla muskelsvaghet och försämring, ett symptom på många neuromuskulära sjukdomar inklusive muskeldystrofi. ACE-031 fungerar genom att blockera verkan av vissa proteiner i kroppen, t.ex. myostatin, som fungerar som naturliga ”bromsar” för att begränsa muskeltillväxt och storlek. När dessa ämnen hindras från att verka på muskelcellerna av ACE-031 kan muskeln växa större och starkare. Förhoppningen är att ACE-031 ska bidra till att bibehålla eller förbättra musklerna hos patienter med muskeldystrofi.

Denna fas 2-studie kommer att undersöka behandlingen under 24 veckor, där patienterna får en dos ACE-031 varannan eller var fjärde vecka. Det viktigaste målet med denna prövning är att övervaka den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av ACE-031 hos patienterna och att mäta hur väl molekylen hanteras av kroppen. Vissa mätningar kommer dock också att göras för att undersöka eventuella förändringar i muskelstorlek och muskelstyrka.

Vem kan delta i studien?

Denna studie är avsedd för pojkar på fyra år eller äldre som har fått diagnosen Duchennes muskeldystrofi. En patient kan endast delta om han eller hon har blivit inbjuden och behandlats i den tidigare kliniska prövningen ACE-031 (prövningsstudienummer NCT01099761)

Deltagare kan endast delta i prövningen om de har fortsatt sin steroidbehandling i samma dos och schema sedan den tidigare prövningen ACE-031. Om de ska genomgå en operation under studiens gång eller om de har andra medicinska problem som anses vara oförenliga med denna studie kommer de inte att kunna delta.

Högst 76 patienter kommer att rekryteras.

Vad händer under studien?

Patienter som går in i studien kommer att tilldelas en av fyra grupper som var och en får olika doser av ACE-031. De kommer att få en injektion av ACE-031 antingen varannan vecka (13 doser) eller var fjärde vecka (7 doser). Resultaten kommer att mätas under 24 veckor.

Säkerhet och tolerabilitet för ACE-031 kommer att övervakas. En detaljerad registrering av allt som kan vara en biverkning av behandlingen kommer också att föras.

Var äger studien rum?

Denna studie äger rum på sex till åtta studieplatser runt om i Kanada. Den samordnande platsen finns vid London Health Sciences Centre i Ontario, Kanada.

För att någon ska kunna delta i en klinisk prövning måste han eller hon i de flesta fall bo i närheten av det team som utför forskningen, eftersom han eller hon måste övervakas noga.

Hur kan resultaten av prövningen komma patienterna till godo?

Förhoppningen är att ACE-031 ska kunna hjälpa till att sakta ner eller förhindra en del av den muskelförsämring som sker vid Duchenne-muskeldystrofi.

Denna prövning kommer att utföras under en längre tidsperiod än den tidigare ACE-031-prövningen och kommer att börja besvara frågor om huruvida ACE-031 är effektivt för patienter med Duchennes muskeldystrofi och säkert för längre tids behandling.

Resultaten från denna studie kommer att avgöra om det är säkert och mer effektivt att ge ACE-031 varannan vecka eller var fjärde vecka, vilket kommer att hjälpa till att definiera den bästa dosen av ACE-031 att använda i framtida studier.

Kontaktuppgifter:

Vem finansierar studien?

• Acceleron Pharma, Inc

Studiernas officiella namn:

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

Studienummer:

NCT01239758

För ytterligare information om studien:

För ytterligare information om studien och detaljerade inklusions- och uteslutningsregler, klicka på länken nedan. Ibland kan dessa uppgifter vara ganska tekniska. Om du har några frågor kan du diskutera detta med din läkare eller kontakta organisatörerna av den kliniska studien.

Bakgrundsinformation och relaterade länkar:

Syftet med den här studien är att se om ACE-031 är säkert och tolereras väl hos barn med Duchennes muskeldystrofi. Studien kommer att karaktärisera de långsiktiga effekterna av ACE-031 på muskelstyrka, muskelfunktion, lungfunktion och livskvalitet. Studien är en fortsättning på en tidigare klinisk studie där man undersökte säkerheten hos ACE-031 under en kortare tidsperiod. Denna studie pågår fortfarande och rekryterar och resultaten har ännu inte offentliggjorts.

ACE-031 har utvecklats för att hjälpa till att behandla muskelsvaghet och försämring, ett symptom på många neuromuskulära sjukdomar inklusive muskeldystrofi. ACE-031 fungerar genom att blockera verkan av vissa proteiner i kroppen, t.ex. myostatin, som fungerar som naturliga ”bromsar” för att begränsa muskeltillväxt och storlek. När dessa ämnen hindras från att verka på muskelcellerna av ACE-031 kan muskeln växa större och starkare. Förhoppningen är att ACE-031 ska bidra till att bibehålla eller förbättra musklerna hos patienter med muskeldystrofi.

Denna fas 2-studie kommer att undersöka behandlingen under 24 veckor, där patienterna får en dos ACE-031 varannan eller var fjärde vecka. Det viktigaste målet med denna prövning är att övervaka den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av ACE-031 hos patienterna och att mäta hur väl molekylen hanteras av kroppen. Vissa mätningar kommer dock också att göras för att undersöka eventuella förändringar i muskelstorlek och muskelstyrka.