Research Brief | Nro 42 | Kesäkuu 2020
Comparative Effectiveness Research:
Potilaskeskeinen terveydenhuoltojärjestelmä, joka on oikeudenmukainen, tehokas ja tuottaa tasaisen hyviä terveystuloksia, edellyttää hyvää näyttöä. Vertaileva vaikuttavuustutkimus (Comparative Effectiveness Research, CER) tarjoaa keskeistä näyttöä vertailemalla vaihtoehtoisten lääketieteellisten hoitomuotojen vaikuttavuutta ja auttamalla siten palveluntarjoajia, maksajia ja potilaita määrittämään, mitkä hoitomuodot ovat parhaita.
Hälyttävää kyllä, suurin osa hoidostamme ei perustu CER:iin. Vuonna 2009 Institute of Medicine arvioi, että yli puolella annetuista hoidoista ei ole selkeää näyttöä vaikuttavuudesta.1 Vastaavasti British Medical Journal -lehden hankkeessa Clinical Evidence todettiin, että lähes 50 prosentilla 3 000:sta satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen kohteena olleesta lääketieteellisestä hoidosta tiedettiin vain vähän niiden hoitojen vaikuttavuudesta, joista lähes 50 prosentilla oli satunnaistettuja kontrolloidut tutkimukset (RCT).2
YHTEISTYÖTÄ KOSKEVAN TUTKIMUSTOIMINNAN (CER) rahoittamisen lisääminen ja tutkimustulosten saattaminen käytäntöön voisivat johtaa terveydenhuoltorahojemme tehokkaampaan käyttöön. Selkeämpi käsitys siitä, mitkä hoidot toimivat parhaiten – ja minkä tyyppisten potilaiden kohdalla – voisi luoda mahdollisuuksia siirtää rahaa näihin toimenpiteisiin ja pois vähemmän tehokkaista hoidoista. CER:n rahoituksen parantaminen ei kuitenkaan yksinään riitä – sekä CER:n käyttöönoton lisääminen kliinisessä käytännössä että tulosten levittäminen on ratkaisevan tärkeää hukan vähentämiseksi, menojen kasvun hidastamiseksi ja tulosten parantamiseksi.
Mitä on vertaileva vaikuttavuustutkimus?
Vertaileva vaikuttavuustutkimus vastaa kysymyksiin vaihtoehtoisten lääketieteellisten hoitojen vaikuttavuudesta, ja se voi olla monessa muodossa, kuten esim:
- systemaattiset kirjallisuuskatsaukset;
- laajojen tutkimustietokantojen luominen;
- prospektiiviset rekisterit ja kohorttitutkimukset; ja
- satunnaistetut kontrolloidut tutkimukset.
Tutkimuksista saatujen vertailevien vaikuttavuustietojen lisäksi tutkijat käyttävät myös tosielämän näyttöä (real world evidence, RWE) vertaillakseen eri interventioiden vaikutuksia. Nämä tiedot kerätään yleensä sähköisiin terveyskertomuksiin (EHR), ja ne voivat tarjota tietoa siitä, miten hoidot toimivat eri potilailla. Esimerkiksi eräässä lihavuutta koskevassa tutkimuksessa käytettiin RWE:tä vertailtaessa mahalaukun ohitusleikkausta, hihamahalaukun poistoa ja säädettävää mahanauhaa koskevia toimenpiteitä tutkimustietojen lisäksi.3
RWE voi olla hyvä täydennys RCT-tutkimuksiin erityisesti siksi, että RCT-tutkimuksiin osallistuneet potilaat ovat yleensä terveempiä ja nuorempia verrattuna yleiseen potilasjoukkoon. RWE-analyysit, joissa käytetään potilasrekistereitä ja hallinnollisia tietoja, voidaan myös tehdä alhaisin kustannuksin verrattuna kliinisissä tiloissa kerättyihin tietoihin.4 Lisäksi sosioekonomisesti heikommassa asemassa olevat potilaat sekä rodulliset ja etniset vähemmistöt ovat aliedustettuina RCT-tutkimuksissa, kun taas sähköisistä potilastietojärjestelmistä kerätyt tiedot edustavat monipuolisempaa potilasjoukkoa.
Asiantuntijat uskovat, että RWE-analyysien käyttäminen voi auttaa kuromaan umpeen tehokkuus-vaikuttavuus-kuilun, joka kuvastaa eroa interventioiden vaikutusten välillä RCT-tutkimuksissa ja todellisessa elämässä.5 Jäljelle jää kuitenkin vielä joitakin esteitä, jotka vaikeuttavat RWE-analyysien käyttämistä tieteellisessä tutkimuksessa. Vaikka sähköisten potilastietojärjestelmien käyttöönotto on lisääntynyt, yhteentoimivuuden puute eli kyvyttömyys vaihtaa tietoja muiden järjestelmien kanssa ja käyttää niistä saatuja tietoja estää potilastietoja kulkemasta tutkimus- ja hoitoympäristöissä.6
CER:n puute heikentää terveydenhuollon arvomaailman lähestymistapoja
Terveydenhuoltojärjestelmässämme siirrytään jatkuvasti laadun edistämiseen ja oikeudenmukaisuuden parantamiseen. Selkeän hoitonäytön puute heikentää kykyämme parantaa terveydenhuoltojärjestelmämme toimintatapoja, mikä aiheuttaa hoitovaihtelua, tuhlausta sekä suuria eroja kustannuksissa ja tuloksissa eri puolilla maata. Luotettava CER on perusta keskeisille toimille, joiden tarkoituksena on parantaa terveydenhuoltojärjestelmämme toimintaa:
Sijoitukset CER:iin kasvavat
Vuonna 2008 Yhdysvalloissa käytettiin vain yksi prosentti terveydenhuoltomenoista sen selvittämiseen, mikä toimii parhaiten, kenelle ja missä olosuhteissa.10 Vertailun vuoksi mainittakoon, että 10 prosenttia terveydenhuoltomenoista voi olla menoja, joita käytetään ylihoitoon ja vähäarvoiseen hoitoon.11
Lähes kahden vuosikymmenen ajan menot CER:iin ovat kasvaneet, mutta ne eivät ole riittäneet terveydenhuollon tuhlailevien menojen hillitsemiseen. Vuonna 2003 Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act -säädöksellä laajennettiin Agency for Healthcare Research Quality -viraston (AHRQ) vastuuta CER:n toteuttamisesta luomalla Effective Health Care Program -ohjelma.12 Vuonna 2009 Institute of Medicine julkaisi merkittävän raportin, jossa määriteltiin yksityiskohtaisesti CER:n painopisteet. Myöhemmin samana vuonna American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) myönsi 1,1 miljardia dollaria CER:n rahoittamiseen.13 Vuonna 2010 kongressi valtuutti potilaskeskeisen tulostutkimusinstituutin (Patient Centered Outcomes Research Institute, PCORI) rahoittamaan CER:ää, jossa potilaat ja muut sidosryhmät ovat mukana koko tutkimusprosessin ajan, osana kohtuuhintaista hoitoa koskevaa lakia (Affordable Care Act, ACA). Valtuutuslainsäädännön mukaan ”instituutin tarkoituksena on auttaa potilaita, lääkäreitä, ostajia ja poliittisia päättäjiä tekemään tietoon perustuvia terveyspäätöksiä parantamalla tutkimuksen ja näytön synteesin avulla sen näytön laatua ja relevanssia, joka koskee tapaa, jolla sairauksia, toimintahäiriöitä ja muita terveydentiloja voidaan tehokkaasti ja asianmukaisesti ehkäistä, diagnosoida, hoitaa, valvoa ja hallita”. Vuoteen 2020 mennessä PCORI oli investoinut lähes 2,6 miljardia dollaria yli 700 potilaskeskeiseen CER-tutkimukseen14 (ks. laatikko jäljempänä). Vaikka Yhdysvallat on lisännyt investointejaan CER:iin, pelkkä tutkimus ei riitä hukan vähentämiseen, kustannusten kasvun rajoittamiseen ja tulosten parantamiseen.
Esimerkki
Eräässä PCORI:n rahoittamassa diabeteksen hoitomuotoja käsittelevässä tutkimuksessa ei havaittu tilastollisesti merkitseviä eroja niiden tyypin 2 ei-insuliinihoitoa saavien diabeetikoiden välillä, jotka suorittivat omaseurantaa, ja niiden välillä, jotka eivät suorittaneet sitä.15 Viiden vuoden aikana omaseurannan lopettaminen tässä väestössä säästäisi yli 12 miljardia dollaria terveydenhuoltokustannuksissa.16 Nämä säästöt riippuvat kuitenkin siitä, että kaikki tukikelpoiset potilaat eivät testaa verensokeriaan päivittäin.
CER:n käyttöönoton kannustaminen
CER:n toteuttaminen ei yksinään välttämättä säästä rahaa tai johda parempiin tuloksiin. Vaikka näyttöpohja olisi olemassa, tutkimustulosten siirtäminen käytäntöön voi joskus kestää jopa 17 vuotta17 (ks. laatikko jäljempänä). Tutkimukset ovat osoittaneet, että tulosten levittäminen kliinisiä käytäntöjä koskevien ohjeiden kautta johti aluksi tehokkaiden hoitomuotojen käytön lisääntymiseen. Vähemmän tehokkaat hoidot eivät kuitenkaan korvanneet tehokkaampia hoitomuotoja hoitostandardina, mikä saattaa viitata siihen, että palveluntarjoajille on annettava taloudellisia ja muita kannustimia.18
Jopa yksinkertaisilla menettelyillä, kuten vaatimalla lääkärin perusteluja lääketieteellisestä tarpeellisuudesta tai luomalla tarkistuslistoja, joilla muistutetaan palveluntarjoajia tiettyjen lääkkeiden määräämisestä, voi olla merkittävä vaikutus tuloksiin. Intermountain Healthcare otti käyttöön tarkistuslistan, jossa lääkäreitä kehotettiin antamaan tietyntyyppistä sydänlääkettä sen jälkeen, kun CER-tutkimukset osoittivat vaikuttavuutta. Tämä yksinkertainen protokolla vähensi sydämen vajaatoiminnasta johtuvia kuolemantapauksia 23 prosentilla ja säästi 3,5 miljoonaa dollaria vuodessa.20
Esimerkki
Eräässä RCT-tutkimuksessa, jossa verrattiin diureetteja, ACE:n (angiotensiiniä konvertoivan entsyymin) estäjiä (Angiotensin Converting Enzyme, ACE:n estäjiä), kalsiumkanavan estäjiä (kalsiumkanavan estäjiä) ja alfa-salpaajia (alfa-salpaajiin) verenpainetaudin hoidossa, havaittiin, että diureettituotteet olivat vaihtoehtoisia hoitokeinoja vaikuttavampia, minkä lisäksi ne olivat myös kustannuksiltaan halvempia. Valitettavasti nämä havainnot vaikuttivat hyvin vähän lääkkeiden määräämistapoihin.19
Rahoitukselliset kannustimet
Kattavuutta, etuuksien suunnittelua ja palveluntarjoajien maksuja koskevat päätökset voivat vaikuttaa lääkkeiden käyttöönoton nopeuteen. Salaisuus saattaa piillä hoitomaksutavan muuttamisessa (ks. laatikko jäljempänä). Maksajat voisivat esimerkiksi tarjota bonuspalkkioita kliinisesti tehokkaita hoitoja tarjoaville palveluntarjoajille.21 Toiset strategiat perustuvat kattavuuden määrittelyyn, kuten vaiheittaiseen hoitoon, jolla kannustetaan käyttämään tiettyjä hoitomuotoja enemmän kuin muita, tai arvoon perustuviin vakuutusmalleihin, joilla rajoitetaan kattavuutta tai korotetaan kustannusten jakamista sellaisten hoitomuotojen osalta, joiden kliinistä hyötyä ei ole osoitettu. Kriitikot kuitenkin varoittavat, että näitä strategioita voidaan pitää hoidon saatavuuden rajoittamisena.22
Sen lisäksi, että maksajat voivat muuttaa katettujen hoitojen soveltamisalaa, ne voivat muuttaa korvauskäytäntöjä käyttämällä CER-tuloksia. Jos esimerkiksi hoito tuottaa näyttöä paremmasta kliinisestä tehokkuudesta, Medicare voisi maksaa palveluntarjoajille tavanomaisen hinnoittelun perusteella, kun taas riittämättömän näytön tuottaneille hoidoille voitaisiin maksaa dynaamisen hinnoittelun perusteella. Toisin sanoen maksut määräytyisivät nykyisten cost plus -korvauskaavojen mukaisesti, joihin sisältyy ennalta määrättyjä marginaaleja, ja niitä arvioitaisiin uudelleen kolmen vuoden kuluttua. Jos hoidosta ei edelleenkään pystyttäisi osoittamaan kliinisiä etuja, maksuja alennettaisiin Medicare-korvausmaksujen tasolle, joita sovelletaan vastaavaan vaihtoehtoiseen vaihtoehtoon.23 Esimerkiksi sen jälkeen, kun Medicare vahvisti intensiteettimoduloidulle sädehoidolle korkeammat korvausmaksut kuin kolmiulotteiselle hoidolle, palveluntarjoajat eri puolilla maata luopuivat tavanomaisesta kolmiulotteisesta hoidosta.24
Esimerkki
Lääkäreiden sitoutuminen ja taloudelliset kannustimet johtivat siihen, että ennenaikaiset tahdonalaiset synnytyksen käynnistämiset (ennen raskausviikkoa 39) poistettiin sen jälkeen, kun American College of Obstetricians and Gynecology oli havainnut, että ennenaikaiset synnytyksen käynnistämiset johtavat huonoihin lopputuloksiin, muun muassa vastasyntyneiden teho-osastolle (NICU) joutumisen ja hengityskoneiden käytön lisääntymiseen. Intermountain teki yhteistyötä SelectHealthin kanssa lopettaakseen muiden kuin lääketieteellisesti perusteltujen käynnistysten maksamisen ennen 39 viikkoa. Kliiniset johtajat pitivät kokouksia kerätäkseen tukea tavoitteelle lopettaa kaikki varhaiset synnytykset. SelectHealth loi myös uusille äideille ohjelman, jossa keskityttiin synnytystä edeltävän avun ja koulutuksen tarjoamiseen.25 Tämän tuloksena ennenaikaiset harkinnanvaraiset induktiot vähenivät 28 prosentista nollaan prosenttiin kaikista harkinnanvaraisista induktioista, mikä johti synnytyksen lyhenemiseen, keisarinleikkausten vähenemiseen ja 2,5 miljoonan dollarin kustannussäästöihin vuodessa.
Muut kuin taloudelliset kannustimet
Muut kuin taloudelliset kannustimet voivat myös edistää yhteisten arviointikriteereiden (CER-menetelmistä saatujen tulosten käyttöönottoa. Niissä voidaan keskittyä vertaisvertailuihin, vertaisten tunnustamiseen, esteiden poistamiseen sekä institutionaalisen tuen ja johtajuuden tarjoamiseen.26 Palveluntarjoajien ja lääketieteen opiskelijoiden kouluttaminen on avainasemassa, jotta CER-tulokset saadaan käytäntöön.
CER voi tuoda esiin palveluja, jotka saattavat olla parempia tietyille potilaille, mikä johtaa yksilöllisempään lähestymistapaan. Hoitopäätös ei kuitenkaan ole pelkästään palveluntarjoajan tehtävä. Potilaiden jaettu päätöksenteko (PSDM) on prosessi, joka menee perinteistä tietoon perustuvaa suostumusta pidemmälle terveydenhuollossa – se on vuorovaikutteinen, toisistaan riippuvainen prosessi, jossa terveydenhuollon tarjoajat ja potilaat tekevät yhteistyössä päätöksiä potilaiden saamasta hoidosta. Yhteinen päätöksenteko ei kuvasta ainoastaan lääketieteellistä näyttöä ja palveluntarjoajien kliinistä asiantuntemusta vaan myös potilaiden ja heidän perheidensä yksilöllisiä mieltymyksiä ja arvoja. On vahvaa näyttöä siitä, että PSDM parantaa hoitotuloksia ja lisää potilaiden ja lääkäreiden tyytyväisyyttä, ja siitä pitäisi tulla hoitostandardi.27 Jotta potilaat voisivat osallistua hoitopäätöksiin, tarvitaan kuitenkin näyttöä hoitojen tehokkuuden vertailusta ja tietoa siitä, miten tietty potilas reagoi erilaisiin hoitoihin.28
YHTEISPÄÄTÖKSEN havaintojen tehokas käyttöönotto voi ulottua laajemmallekin kuin vain palveluntarjoajiin ja potilaisiin kohdennettuihin toimenpiteisiin. Alliance of Community Health Plansin (ACHP) tutkimuksessa todettiin, että terveydenhuoltosuunnitelmien, lääkäreiden ja yhteisöjen välinen yhteistyö nopeutti näyttöön perustuvan hoidon käyttöönottoa. ACHP on korostanut parhaita käytäntöjä, joilla voidaan nopeuttaa käyttöönottoa.29
Johtopäätökset
Riittämättömät investoinnit vertailevaan vaikuttavuustutkimukseen heikentävät kansakunnan pyrkimyksiä saada terveydenhuoltojärjestelmästämme parempaa arvoa ja oikeudenmukaisempia tuloksia. Näyttö siitä, mitkä hoidot toimivat parhaiten – ja minkä tyyppisten potilaiden kohdalla – on perusta arvoon perustuville palveluntarjoajien maksupyrkimyksille, potilaiden kanssa jaetulle päätöksenteolle, laadun mittaamiselle ja monelle muulle toiminnalle.
Lisääntyneet ja kohdennetut investoinnit CER:iin ovat olennaisen tärkeitä, jotta saadaan aikaan korkeaa arvoa tuottava, potilaskeskeinen terveydenhuoltojärjestelmä. On todennäköistä, että nämä investoinnit ”maksavat itsensä takaisin” tulevina säästöinä ja parempina tuloksina. CER:n vaikutus riippuu kuitenkin suurelta osin myös siitä, saadaanko tulokset sisällytettyä palveluntarjoajien hoito- ja lääkemääräyskäytäntöihin. Onneksi CER-tulosten tehokkaaseen levittämiseen tähtääviä strategioita korostava tutkimus voi viitoittaa tietä. Erilaisilla taloudellisilla ja muilla kuin taloudellisilla kannustimilla voidaan vaikuttaa palveluntarjoajien käyttäytymiseen ja edistää näyttöön perustuvan hoidon käyttöönottoa.
Huomautuksia
1. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine, Initial National Priorities for Comparative Effectiveness Research, Washington, D.C. (2009).
2. Kliff, Sarah, ”Surprise! We Don’t Know if Half our Medical Treatments Work,” Washington Post (24.1.2013).
3. McTigue, Kathleen M. ym., ”Comparing the 5-year Diabetes Outcomes of Sleeve Gastrectomy and Gastric Bypass: The National Patient-Centered Clinical Research Network (PCORNet) Bariatric Study,” JAMA, Vol. 155, No. 5 (March 2020).
4. Katkade, Vaibhav B., Kafi N. Sanders ja Kelly H. Zou, ”Real World Data: an Opportunity to Supplement Existing Evidence for the Use of Long-Established Medicines in Health Care Decision Making,” Journal of Multidisciplinary Healthcare, Vol. 11 (July 2018).
5. Blumenthal, Daniel M., et al., ”Real-World Evidence Complements Randomized Controlled Trials in Clinical Decision Making,” Health Affairs Blog (27.9.2017).
6. Becker’s Hospital Review, ONC to Congress: EHR Adoption is High, But Barriers to Interoperability Remain, (Luettu 3.6.2020).
7. Staren, Dakota ja Sunita Krishnan, The Consumer Benefits of Patient Shared Decision Making, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (toukokuu 2019).
8. Healthcare Value Hub, Pay for Performance (P4P), (Luettu 3.6.2020).
9. Healthcare Value Hub, Value-Based Insurance Design, (Luettu 3. kesäkuuta 2020).
10. National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine (2009).
11. Berwick, Donald M. ja Andrew D. Hackbarth, ”Eliminating Waste in U.S. Health Care”, JAMA, Vol. 307, No. 14 (11. huhtikuuta 2012); Shrank, William H., Teresa L. Rogstad ja Natasha Parekh, ”Waste in the U.S. Health Care System”: Estimated Costs and Potential for Savings,” JAMA, Vol. 322, No. 15 (7. lokakuuta 2019).
12. Price-Haywood, Eboni G., ”Clinical Comparative Effectiveness Research Through the Lens of Healthcare Decisionmakers,” Ochsner Journal, Vol. 15, No. 2 (kesäkuu 2015).
13. Harrington, Scott E. ja Alan B. Miller, Incentivizing Comparative Effectiveness Research, Ewing Marion Kauffman Foundation, Kansas City, MO (15.1.2011).
14. Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI Board Approves New $150 Million Initiative to Fund Large-Scale Patient-Centered Clinical Studies. Lehdistötiedote (2. maaliskuuta 2020).
15. Young, Laura A., et al, ”Glucose Self-Monitoring in Non-Insulin-Treated Patients With Type 2 Diabetes in Primary Care Settings: A Randomized Trial,” JAMA Internal Medicine, Vol. 177, No. 7 (heinäkuu 2017).
16. Patient-Centered Outcomes Research Institute, Addressing Type 2 Diabetes, (Luettu 3. kesäkuuta 2020).
17. Alliance of Community Health Plans, Fact Sheet: Accelerating Adoption of Evidence-Based Care: Payer-Provider Partnerships, Washington, D.C. (2018).
18. Gibson, Teresa B., et al., ”Real-Worl Impact of Comparative Effectiveness Research Findings on Clinical Practice,” American Journal of Managed Care, Vol. 20, No. 6 (June 2014).
19. Hussey, Peter S., Increase the Use of Comparative Effectiveness, RAND Corporation, Santa Monica, CA (2009).
20. Bernstein, Jeffrey, Faktat vertailevasta vaikuttavuustutkimuksesta: How Studying Which Treatments Work Can Improve Care and Reduce Costs, U.S. PIRG Education Fund, Denver, CO (heinäkuu 2009).
21. Hussey (2009).
22. Ibid.
23. Pearson, Steven D. ja Peter B. Bach, ”How Medicare Could Use Comparative Effectiveness Research in Deciding on New Coverage and Reimbursement,” Health Affairs, Vol. 29, No. 10 (October 2010).
24. Ibid.
25. Alliance of Community Health Plans, Eliminate Inappropriate Early Inductions: SelectHealth: Salt Lake City, UT, (Luettu 3. kesäkuuta 2020).
26. Lisätietoa tämäntyyppisistä kannustimista löytyy tutkimusraportistamme Hunt, Amanda, Non-Financial Provider Incentives: Looking Beyond Provider Payment Reform, Healthcare Value Hub, Washington, D.C. (helmikuu 2018).
27. Staren (toukokuu 2019).
28. Ks. esimerkiksi tämä tutkimus, jossa verrataan Roux-en-Y-mahalaukun ohitusleikkausta, hihamahalvausleikkausta ja säädettävän mahalaukun sidontatoimenpiteitä. Vaikka sleeve gastrectomiasta on tullut hoitostandardi, ennen tätä tutkimusta ei ollut olemassa pitkän aikavälin tietoja, joissa olisi verrattu mahalaukun ohitusleikkausta ja sleeve gastrectomiaa. Tutkijat havaitsivat, että mahalaukun ohitusleikkaus tehosi paljon paremmin diabeteksen uusiutumisasteeseen, vaikka molemmat toimenpiteet tehosivat samalla tavalla diabeteksen uusiutumisasteeseen. Arterburn, David, et al., ”Comparative Effectiveness and Safety of Bariatric Procedures for Weight Loss: A PCORnet Cohort Study,” Annals of Internal Medicine, Vol. 169, No. 11 (Dec. 4, 2018).
29. Alliance of Community Health Plans (2018).